ราคาหุ้นของบริษัท โคลอน ทิชชูจีน (Kolon TissueGene) ร่วงลงอย่างหนัก หลังจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของนวัตกรรมเซลล์บำบัดดัดแปรพันธุกรรมสำหรับรักษาโรคข้อเข่าเสื่อมประสบความล้มเหลว โดยไม่สามารถบรรลุเป้าหมายการทดลองได้เลยแม้แต่ข้อเดียว
การศึกษาดังกล่าวมีชื่อว่า ACTiVION-II (NCT03291470) ดำเนินการทดลองในผู้ป่วย 532 รายจากศูนย์วิจัย 27 แห่งทั่วสหรัฐอเมริกา ผู้เข้าร่วมทดลองซึ่งล้วนเป็นผู้ป่วยโรคข้อเข่าเสื่อมระยะที่ 2 หรือ 3 ตามเกณฑ์ Kellgren-Lawrence (KL) จะได้รับการฉีดยา TG-C เข้าสู่ข้อเข่าเพียงหนึ่งครั้ง เพื่อเปรียบเทียบผลลัพธ์กับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก
ทว่าผลการทดลองกลับชี้ให้เห็นว่า ยา TG-C ไม่สามารถบรรเทาอาการปวดหรือฟื้นฟูการทำงานของข้อเข่าได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับกลุ่มที่ใช้ยาหลอก ทั้งยังพลาดเป้าหมายหลักร่วมของการศึกษา นั่นคือการลดระดับความเจ็บปวดตามเกณฑ์ VAS (Visual Analogue Scale) และการประเมินการทำงานของข้อเข่าตามดัชนี WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index) หลังเข้ารับการรักษาครบ 12 เดือน ยิ่งไปกว่านั้น การศึกษานี้ยังล้มเหลวในการบรรลุตัวชี้วัดเป้าหมายรองที่สำคัญทั้งหมดอีกด้วย
อย่างไรก็ตาม ในด้านความปลอดภัยพบว่าร่างกายผู้ป่วยตอบสนองต่อยา TG-C ได้ดี โดยไม่พบความผิดปกติหรือผลข้างเคียงร้ายแรงที่ไม่คาดคิด อาการไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่อยู่ในระดับที่ 1 หรือ 2 ซึ่งสอดคล้องกับข้อมูลความปลอดภัยเดิมและไม่มีข้อกังวลทางคลินิกที่น่าตกใจ
ทันทีที่มีการประกาศผลความล้มเหลวดังกล่าว ราคาหุ้นของ โคลอน ทิชชูจีน ที่จดทะเบียนในกระดานเทรด KOSDAQ ของเกาหลีใต้ ก็ร่วงระนาวถึง 29.9% โดยทรุดลงจาก 61,200 วอนในช่วงปิดตลาดวันที่ 20 กรกฎาคม เหลือเพียง 42,900 วอนเมื่อปิดตลาดในวันที่ 21 กรกฎาคม
ด้าน ดร.มุน จง โน ประธานเจ้าหน้าที่บริหารร่วมของบริษัท ยอมรับว่ารู้สึกผิดหวังกับผลลัพธ์ของการทดลองระยะที่ 3 ชุดแรกนี้ แต่ยังคงยืนหยัดที่จะเดินหน้าพัฒนานวัตกรรมเซลล์และยีนบำบัดเพื่อผู้ป่วยโรคข้อเข่าเสื่อมต่อไป ทั้งนี้ บริษัทยังมีความหวังกับผลสรุปขั้นต้นของการทดลองระยะที่ 3 อีกชุดภายใต้ชื่อ ACTiVION-I (NCT03203330) ซึ่งคาดว่าจะทราบผลในเดือนตุลาคม ปี 2026 เพื่อใช้เป็นข้อมูลประกอบการตัดสินใจทิศทางอนาคตของยาตัวนี้
สำหรับยา TG-C นั้น เป็นนวัตกรรมการรักษาด้วยเซลล์จากผู้บริจาค (Allogeneic cell therapy) โดยนำเซลล์กระดูกอ่อนของมนุษย์มาดัดแปรพันธุกรรม เพื่อกระตุ้นให้ร่างกายสร้างโปรตีน TGF-beta1 ซึ่งมีส่วนช่วยในการเจริญเติบโตและซ่อมแซมเซลล์
ในปัจจุบัน แนวทางการดูแลผู้ป่วยโรคข้อเข่าเสื่อมยังคงมุ่งเน้นไปที่การปรับพฤติกรรมเป็นหลัก อาทิ การออกกำลังกายแบบแรงกระแทกต่ำอย่างการเดินหรือปั่นจักรยาน การบริหารเพื่อเพิ่มความแข็งแรงของกล้ามเนื้อเฉพาะจุด และการควบคุมน้ำหนัก หากผู้ป่วยยังมีอาการปวด แพทย์อาจพิจารณาให้ยาแก้ปวดแก้อักเสบกลุ่ม NSAIDs เช่น ไอบูโพรเฟน หรือยาทาภายนอกอย่างโวลทาเรน ไปจนถึงการฉีดสเตียรอยด์เพื่อบรรเทาอาการอักเสบเฉียบพลัน แต่หากข้อเข่าเสื่อมสภาพอย่างรุนแรง ทางออกสุดท้ายคือการผ่าตัดเปลี่ยนข้อเข่าเทียม
ข้อมูลจาก GlobalData ประเมินว่า ตลาดการรักษาโรคข้อเข่าเสื่อมในกลุ่มประเทศเศรษฐกิจขนาดใหญ่ 7 แห่ง (สหรัฐอเมริกา ฝรั่งเศส เยอรมนี อิตาลี สเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น) จะมีมูลค่าเติบโตสูงถึง 3,800 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2031 เพิ่มขึ้นจาก 2,400 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2021
จากความล้มเหลวของการทดลองทางคลินิกในครั้งนี้ ยิ่งเป็นการตอกย้ำให้เห็นว่า ท่ามกลางความพยายามค้นหานวัตกรรมทางการแพทย์ใหม่ๆ การดูแลเชิงพยาบาลตามมาตรฐานวิชาชีพยังคงเป็นเสาหลักที่สำคัญที่สุด ในการประเมินและช่วยเหลือผู้ป่วยโรคข้อเข่าเสื่อม
พยาบาลวิชาชีพมีบทบาทอย่างยิ่งยวดในการให้สุขศึกษาและฝึกทักษะการดูแลตนเองอย่างถูกต้อง ไม่ว่าจะเป็นการจัดการความปวดด้วยวิธีที่ไม่ใช้ยา การจัดท่าทางสรีระเพื่อลงน้ำหนักอย่างสมดุล รวมไปถึงการเน้นย้ำความสำคัญของการควบคุมน้ำหนักเพื่อลดแรงกดทับที่ข้อเข่า นอกจากนี้ การเสริมสร้างพลังใจให้ผู้ป่วยพร้อมที่จะฟื้นฟูสมรรถภาพร่างกาย และคอยให้คำแนะนำในการใช้อุปกรณ์ช่วยพยุงต่างๆ อย่างปลอดภัย ถือเป็นหัวใจสำคัญที่จะช่วยประคับประคองให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดีได้อย่างยั่งยืน ในยุคที่นวัตกรรมยาใหม่ๆ ยังคงต้องรอคอยความสำเร็จต่อไป
Kolon TissueGene เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในเครือ Kolon Group (เกาหลีใต้) มีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Rockville รัฐ Maryland สหรัฐอเมริกา และเข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ KOSDAQ ของเกาหลีใต้ โดยยานวัตกรรมหลัก TG-C (เซลล์และยีนบำบัดรักษาโรคข้อเข่าเสื่อม) ยังอยู่ในขั้นตอนการทดสอบทางคลินิกระยะที่ 3 ในสหรัฐอเมริกา จึงยังไม่ผ่านการอนุมัติและยังไม่มีการขึ้นทะเบียนยาในไทย
